中港研究人员Nature子刊公布关键技术突破
来自香港中文大学、北京军事医学科学院、中国科学院深圳先进技术研究院及香港浸会大学中医药学院的研究人员历时3年携手刻苦攻关，在骨质疏松症预防治疗研究方面取得世界级突破性成果。相关研究论文发表在1月30日的《自然医学》（Nature medicine）杂志上。
来自香港中文大学矫形外科及创伤学系的张戈教授，北京军事医学科学院蛋白质组学国家重点实验室张令强和中国科学院深圳先进技术研究院转化医学中心的秦岭教授为这篇文章中的共同通讯作者。
众所周知，我国是世界人口大国，老年人口数量居于全球首位。2010年，60岁及以上人口达到1.67亿，依据国际标准，已经步入老龄化社会。按现在的发展趋势，2020年中国50岁以上人口将会高达4.69亿。骨质疏松症是一种年龄相关性疾病，人口老龄化程度越高，患病人数越多。2008年发布的统计数据显示，我国有6944万人患有骨质疏松症，此外，还有约2.1亿人骨量偏低。庞大的患者队伍和风险人群不仅给个人、家庭、政府造成严重的经济负担，也由此产生了相应的社会问题。
成年人在骨发育成熟以后，通过骨吸收与骨形成两个相互关联的过程来维持骨的新陈代谢。随着人体衰老，骨形成能力下降，不能够弥补被吸收的骨，造成骨丢失，出现骨质疏松以及骨折并发症。现有的骨质疏松治疗药物主要是通过抑制骨吸收来延缓骨丢失，但已经流失的骨量却无法补回。目前唯一公认的通过促进新骨生成来恢复骨量的治疗药物，在长期使用后可能会导致骨吸收增加的风险。因而科学家们近年来致力于开发能够刺激新骨生成而又不刺激骨吸收的新药，以达到治疗甚至逆转骨质疏松症进程。
在这篇文章中，中港两地的研究人员展开合作，成功研制出一种能够特异性携带任何具有成骨潜能的小核酸到达骨形成部位的靶向递送系统，经过动物实验证实，这种递送系统能够高效而安全地促进携带的成骨小核酸逆转骨质疏松，为骨质疏松治疗的应用基础研究与核酸药物研发提供了坚实基础。
此前，军事医学科学院研究人员通过基因敲除技术发现了一种全新的骨形成负调控基因CKIP-1，在小鼠体内去除该基因，可有效促进骨形成，研究成果发表于2008年的《Nature cell biology》杂志上。
为了进一步转化这个科学发现，香港中文大学的研究人员设计了一种特殊的核酸递送系统，将核酸分子精确的输送到成骨细胞。他们应用成骨细胞主动向骨形成部位募集的特性以及骨形成部位独特的晶体特性（低结晶化），筛选获得了一种能够与低结晶矿盐特异性结合的多肽序列，将之作为递送系统的靶头来实现小核酸向成骨细胞的靶向递送。此前，世界上还没有一种能够特异性靶向成骨细胞的核酸递送系统。
研究人员利用该系统携带能够抑制CKIP-1基因的小核酸（siRNA）输送到了骨质疏松大鼠体内。研究人员表示“CKIP-1干扰核酸”就好像“导弹”，它对骨形成抑制基因CKIP-1具有特异而有效的杀伤效果，能够治疗骨质疏松；“靶向递送系统〔（DSS）6多肽和脂质体融合系统〕”就像“制导系统”，它可以实现对骨组织的“精确打击”，而不会影响其它组织器官。实验结果表明大鼠骨量明显上升、骨形成速度加快、骨微结构得到明显改善。
这项研究成果提供了一种基于促进骨形成的全新的骨质疏松治疗途径，向解决骨质疏松治疗中已流失的骨量无法补回的医学难题迈出了坚实的一步。